ONGs e Causas Sociais

Davi é um Bebê de 1 ano com diagnóstico de AME TIPO 1 (A Atrofia Muscular Espinhal). AME é uma doença rara, degenerativa, passada de pais para filhos e que interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover.
Os neurônios motores morrem devido à falta da proteína e os pacientes vão, pouco a pouco, sentindo os sinais e sintomas da doença, que pode levar à morte….
DAVI  ja faz uso do #spiranza , só que ele só para a evolução e progressão da doença,  
Em 24/05/19, a FDA (equivalente americana da Anvisa) aprovou o Zolgensma nos Estados Unidos, medicamento da AveXis (empresa da farmacêutica Novartis) prometendo prognosticos e avanços muito maiores que o Spinraza, até mesmo podendo curar a doença, pois seu mecanismo de ação é bem diferente do Spinraza. Para explicar essa diferença, é preciso esclarecer que o Spinraza atua somente no gene SMN2, aumentando sua “produtividade” da proteína SMN. Porém, o gene responsável pelo neurônio motor principal é o SMN1, que está ausente ou defeituoso em pacientes com AME. Assim, a nova medicação, Zolgensma, promove a transferência do material genético por meio de um vetor (um vírus), fazendo a correção do DNA alterado e não apenas substituição das bases e aumento do SMN2. Dessa forma, a grosso modo, ocorre como se fosse um “transplante do material genético”, resolvendo de forma DEFINITIVA a doença com UMA ÚNICA DOSE por via venosa.
No Brasil a Anvisa ainda não liberou , termos que ir para os Estados Unidos , sabemos que não é  uma missão fácil, mas temos fé que DEUS irá nos ajudar conseguir esse milagres, nos ajude por favor!